一个被正式批准上临床的CRISPR治疗方案——Casgevy，这是针对β地中海贫血和镰刀贫血的一种基因治疗方案。本视频介绍了这个治疗方案的工作原理。

参考文献：Hayder Frangoul, David Altshuler, et al. CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia [J] The New England Journal of Medicine, 2021 Jan 21;384(3):252-260. doi: 10.1056/NEJMoa2031054. 陈巍学基因的微博视频

发布时间： 2023-12-06 08:54:27